添加日期:2017年10月14日 阅读:2437
基因疗法有可能成为*昂贵的治疗手段之一。Spark表示将在这种疗法获得*终批准后再公布定价。分析师和投资者则均认为,这种疗法的价格将超过100万美元。尽管定价昂贵,但是由于这种疾病极为罕见,分析师认为这种疗法的批准不回为公司营收带来巨大增长。
基因治疗的时代真的快要来了吗?
日前,美国FDA咨询委员会的16名**一致投票通过了建议批准Spark公司基因疗法的决定,这种先锋疗法在获得美国监管部门批准的道路上迈出了重要一步。
该基因疗法方法由美国Spark Therapeutics研发,可以帮助那些儿童时代就患病的人恢复视力。
如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受了咨询委员会的建议,那么这将成为该部门批准的**基因疗法。这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。
Spark公司的主席Katherine High在周四表示,咨询委员会的支持将会让基因疗法距离患者更进一步。
Spark公司将这种疗法取名为Luxturna,为患有莱伯氏先天性黑蒙症患者提供治疗可能。莱伯氏先天性黑蒙是一种严重的遗传性视网膜病变,婴幼儿时期发病,有极高的可能性完全失明。Spark公司估计,美国、欧洲和一些其他市场,共有约6000名患者。
基因疗法有可能成为*昂贵的治疗手段之一。Spark表示将在这种疗法获得*终批准后再公布定价。分析师和投资者则均认为,这种疗法的价格将超过100万美元。
尽管定价昂贵,但是由于这种疾病极为罕见,分析师认为这种疗法的批准不回为公司营收带来巨大增长。RBC Capital Markets预测,2018年该疗法的销售额将在1.2亿美元左右。
基因疗法的优势是可以通过一次性治疗代替常规的药物,不过保险公司对于该疗法的效果也持观望态度。理由是,尽管理论上这种疗法的治疗效果是长期的,但是目前还没有一个制药公司已经证明,在人体上着这种治疗效果不会随着时间而减弱。
除了此次获得咨询委员会肯定的治疗眼部疾病的基因疗法外,Spark公司*为具有市场前途的研究是血友病基因治疗领域。Spark和著名医药公司辉瑞合作研发这种疗法,目前仍处在早期研究阶段,且面临着加州生物科技公司BioMarin的激烈竞争。
Spark公司在纳斯达克上市,在咨询委员会会议期间,公司股票暂停交易。今年以来,得益于基因治疗方面的一系列进展,Spark的股价已经上涨了72%,市值达到30亿美元。
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【适用范围】用于缓解颈、肩、腰、腿及闭合性软组织疼痛、肿胀等不适症状人群的物理冷敷。【使用方法】外用。将本品适量直接涂抹于不适部位,轻轻按摩2-3分钟,每日2-3次。
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